Rezultati druge faze testiranja kažejo, da viltolarsen učinkovito in varno dviguje nivo distrofina pri dečkih z DMD.
Druga faza preskušanja eksperimentalne viltolarsen terapije, ki jo razvija NS Pharma, kaže pozitivne napredke pri dečkih z Duchennovo mišično distrofijo. Varno in učinkovito se je pri 74 dečkih (starih med 4 in 7 let) z DMD in preskokom eksona 53 dvignil nivo distrofina.
“Kot pediatričnega nevrologa, ki je specializiran za zdravljenje DMD, me spodbujajo povečane vsebnosti distrofina, opažene v tej študiji, in možnost viltolarsena, da odpravu osnovni vzrok DMD,” je v sporočilu za javnost poudaril Vamshi Rao, dr. med., vodja študije in raziskav v pediatrični bolnišnici Ann & Robert H. Lurie v Chicagu.
Viltolarsen (NS-065 / NCNP-01) je eksperimentalna terapija, ki jo razvija NS Pharma s svojim matičnim podjetjem Nippon Shinyaku za zdravljenje Duchennove mišične distrofije (DMD), ob preskoku eksona 53. Gre za infuzijo, ki jo zdravniki dajo v krvni obtok. Iz NS Pharme so februarja 2020 sporočili, da je ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) sprejela njihovo zahtevo, da pregleda viltolarsen zaradi morebitne odobritve. Odločitev FDA bo znana predvidoma konec poletja ali v začetku jeseni letošnjega leta.
